Американска биотехнологична компания започна клинични изпитвания в Колумбия, за да изпробва нова терапия, предназначена да обърне процеса на стареене и от своя страна да лекува болести, свързани с възрастта, според новинарските съобщения.
Но за да откраднат глътка от този предполагаем младежки фонтан, участниците в изпитването първо трябва да разделят над 1 милион долара - такса, която изглежда още по-астрономична, когато смятате, че повечето клинични изпитвания са безплатни или осигуряват на участниците финансова компенсация, според доклад на OneZero, средно издание за технологиите и науката.
Цената на изпитанието се ръководи от Libella Gene Therapeutics, компания, базирана в Канзас, чийто уебсайт обявява, че „бъдещето е тук“. Компанията обяви намерението си да изпробва своите средства за борба със стареенето в Картахена, Колумбия, през 2018 г. и започна да набира за опитите през октомври тази година. Използвайки едно-генна терапия, Libella има за цел да "предотврати, забави или дори да обърне" общите ефекти на стареенето, както и да лекува заболявания, които се появяват в напреднала възраст, като болестта на Алцхаймер, според ClinicalTrials.gov.
Всъщност в собственото си съобщение за пресата компанията се похвали, без доказателства, че генната му терапия „може да е първото лекарство в света за болестта на Алцхаймер“. Смелият иск повдига очевиден въпрос: Ще действа ли действително лечението?
Кратък отговор: Никой наистина не знае, но фактът, че Либела е доставяла операцията си извън обсега на американската администрация по храните и лекарствата (FDA), не вдъхва увереност, казаха пред OneZero експерти.
Лек за стареене?
За разлика от анти стареещите кремове за лице, които омекотяват повърхностните признаци на стареене, терапията с Libella цели да обърне стареенето от земята нагоре, така да се каже, като се започне от нивото на нашите гени. По-специално, генната терапия има за цел да удължи теломерите на пациентите - структури, които затварят върховете на хромозомите и предотвратяват разрушаването на генетичния материал вътре. Теломерите стават по-къси всеки път, когато клетката се раздели и когато структурите достигнат критична дължина, клетките или спират да се делят, или загиват, според Stanford Medicine.
Теорията гласи, че ако възстановите съкратените теломери на тялото, процесът на стареене може да бъде хвърлен обратно. Това не е нова идея. Няколко проучвания при мишки предполагат, че използването на генна терапия за удължаване на теломерите може да обърне някои признаци на стареене при животните. Проучване от 2015 г. от Станфорд предизвика подобни ефекти при изолирани човешки клетки; лечението удължава теломерите на клетките, като се свързва с близък братовчед на ДНК, наречен РНК, който помага на клетките да изграждат протеини.
Терапията с Libella има за цел да помогне на клетките да възстановят теломерите, като активират ген в своята ДНК, който обикновено би бил изключен. Генът, наречен TERT, съдържа инструкции за изграждане на протеин, наречен "теломераза", ензим, който добавя молекули в края на теломерите и предотвратява съкращаването на структурите по време на клетъчна репликация, според доклад от 2010 г. в списание Biochemistry.
Водещият научен служител на Либела, молекулярният биолог Уилям Андрюс, първоначално помогна за идентифицирането на човешкия ендомеразен ензим в биотехнологичната фирма Geron. По-късно той лицензира генна терапия въз основа на откритието на Либела, според OneZero. "Не мога да кажа единствената причина за стареенето, но тя играе роля при хората", казва Андрюс пред изданието.
Терапиите на Андрюс скоро ще бъдат поставени на изпитание в Колумбия, където един 79-годишен ще получи лечението против стареене през следващия месец, съобщава OneZero. Изпитването против стареене ще включва още четирима участници над 45-годишна възраст и ще се фокусира върху проверката, че лечението е „безопасно и поносимо“, което означава, че не вреди на пациентите или не причинява неприемливи странични ефекти.
Още две изпитвания ще използват същата терапия, но целят да „предотвратят, забавят или дори обърнат развитието“ на болестта на Алцхаймер и критичната исхемия на крайниците, състояние, свързано с възрастта, при което артериите на човек силно се запушват. Участниците в тези проучвания вече трябва да бъдат диагностицирани с разстройствата.
След лечението участниците и в трите проучвания ще останат в клиниката 10 дни за по-нататъшно наблюдение и след това ще се върнат през редовни интервали за прегледи през следващата година.
Експертите са загрижени
Генната терапия на Libella включва еднократна инжекция, доставена чрез IV; терапията на Алцхаймер използва същата формула, но лекарите инжектират продукта в гръбначната течност на пациента. В рамките на продукта модифициран вирус пренася гена TERT в клетките и инжектира генетичния материал в тяхната ДНК. Модифицираните вируси не могат да предават заболявания на хората, но при достатъчно високи дози, микробите могат да провокират вреден имунен отговор у пациента, според проучване на животни от 2018 г. Представителите на Либела отказаха да кажат колко висока доза ще получат участниците в клиничните изпитвания.
"Всичко, което мога да кажа, е много", каза Андрюс пред OneZero.
Потенциални странични ефекти настрана е фактът, че лечението с Libella ще се прилага извън рамките на FDA, според един експерт. Лий Търнър, биоетик от университета в Минесота, заяви пред OneZero, че „въпреки че компанията е базирана в САЩ, те са успели да намерят начин да избегнат федералния закон на САЩ, като отидат в юрисдикция, където е по-лесно да се включат в тази дейност. "
Входната такса от 1 милион долара също е тревожна, каза Търнър, като се има предвид, че повечето клинични изпитвания не таксуват пациентите за нищо. Андрюс каза на OneZero, че таксата е оправдана, защото струва на компанията стотици хиляди долари, за да направи достатъчно продукт, за да лекува само един човек.
Появата на изпитванията на ClinicalTrials.gov, официален регистър, поддържан от Националните здравни институти, не повишава доверието им, добави тя. Автоматизираната база данни може лесно да се манипулира и „в основата си може да се използва като маркетингова платформа“, каза тя.
Други заинтересовани страни в бизнеса с удължаване на теломерите също са загрижени. Майкъл Фосел, основател и президент на стартиращия биотехнологичен телоцит, заяви пред OneZero, че собствената терапия на неговата компания е подобна на лечението с Libella - разликата е, че Telocyte търси одобрение чрез FDA. "Страхуваме се, че нещо ще се обърка, независимо дали е от гледна точка на безопасността или ефикасността", каза той.
Но дори и в най-добрия случай, при който никой от пациентите не навреди, терапията с Libella все още може да не донесе значителни ползи за здравето. Някои изследвания сочат, че няма връзка между дължината на теломерите и стареенето.
Например, проучване, публикувано тази година, изследва повече от 261 000 души на възраст между 60 и 70 години и не открива връзка между дължината на теломерите на участниците и техните здравни резултати, свързани с възрастта, включително общата им познавателна функция, мускулна цялост и възрастта на техните родители , Дългите теломери са свързани с понижен риск от коронарна болест на сърцето в сравнение с късите теломери, но по-дългата дължина на теломерите също е свързана с повишен риск от рак.
"Удължаването на теломера може да предложи малка печалба в здравето на по-късния живот" и да доведе до повишен риск от рак, отбелязват авторите.
Остава да разберем дали Libella наистина е почукала извора на младостта, но предвид съмнителния характер на техните клинични изпитвания, потенциалните участници може да искат да проявят предпазливост, преди да се преместят в Колумбия и да отхвърлят 1 милион долара за шанс да живеят по-дълго.
