В първото подобно клинично проучване изследователите използват инструмента за редактиране на гени CRISPR за фина настройка на ДНК на имунните клетки на хората с надеждата да се борят с рака.
Сега предварителните данни от проучването сочат, че тази техника е безопасна за употреба при пациенти с рак.
"Това е доказателство, че можем безопасно да извършим редактиране на гени на тези клетки", заяви съавторът на изследването д-р Едуард Щадтауер, професор по онкология в Университета в Пенсилвания, пред Асошиейтед прес.
Все пак "това лечение не е готово за първо време", добави Stadtmauer в интервю за NPR. "Но определено е много обещаващо."
Досега само трима пациенти са получили пионерската терапия - двама с рак на кръвта, наречен множествен миелом и един със саркома, рак на съединителната тъкан, се казва в изявление на университета в Пенсилвания. Изследователите успяха безопасно да премахнат, редактират и върнат клетките в телата на пациентите. Безопасността се измерва по отношение на страничните ефекти и авторите откриват, че няма сериозни странични ефекти от лечението.
Клиничното изпитване от фаза I, като това, обикновено включва само шепа пациенти, според Американското дружество за борба с рака. Малкото проучване има за цел да определи как тялото реагира на ново лекарство и дали пациентите изпитват някакви нежелани реакции. Изпитванията на фаза I не се отнасят до това дали лекарството действително работи за лечение на състояние - този въпрос се появява в по-късни проучвания. Досега проучването CRISPR предполага, че новата терапия на рака е най-малко безопасна за трима души, като се забраняват още данни.
"Просто съм толкова развълнувана от това", заяви Дженифър Дудна, биохимик от Калифорнийския университет в Бъркли, чийто екип за първи път откри и разработи техниката на CRISPR пред NPR. (Дудна не е участвал в настоящото проучване.)
CRISPR позволява на учените да изрежат специфични фрагменти от ДНК от генетичния код на клетката и да поставят нови, ако желаят. Stadtmauer и неговите колеги прилагат тази техника върху Т клетки, вид бели кръвни клетки, които атакуват болни и ракови клетки в тялото. Ракът използва няколко трика, за да се промъкне под Т-клетъчния радар, но използвайки CRISPR, изследователите целят да помогнат на имунните клетки да забележат неуловими тумори и да ги свалят.
Техниката прилича на друга терапия за рак, известна като "CAR T", която също така снабдява имунните клетки с нови инструменти за пристягане към тумори, но не използва CRISPR, според Националния раков институт.
В новото проучване учените първо използват CRISPR, за да откъснат три гена от ДНК на имунните клетки. Два от гените съдържат инструкции за изграждане на структури върху клетъчната повърхност, които са попречили на Т клетките да се свържат правилно с туморите, според изявлението на университета. Третият ген предоставя инструкции за протеин, наречен PD-1, един вид "изключващ превключвател", който раковите клетки прелистват, за да спрат атаките на имунните клетки.
"Използването на CRISPR редактирането е насочено към подобряване на ефективността на генните терапии, а не за редактиране на ДНК на пациента", казва в изявлението съавторът д-р Карл Джун, професор по имунотерапия в Университета в Пенсилвания.
С тези корекции, изследователите използват модифициран вирус, за да поставят нов рецептор върху Т клетките, преди да ги инжектират обратно в пациенти. Новият рецептор трябва да помогне на клетките да локализират и атакуват туморите по-ефективно. Досега редактираните клетки са оцелели вътре в телата на пациентите и са се размножавали по предназначение, каза Stadtmauer пред AP. Не е ясно обаче дали и кога клетките ще започнат смъртоносна атака срещу рака на пациентите, добави той.
Два до три месеца след лечението ракът на един пациент продължава да се влошава, както преди лечението, а друг пациент остава стабилен, предаде АП. Третата пациентка е получила лечение твърде наскоро, за да бъде оценена реакцията й. Междувременно изследователите целят да наемат още 15 пациенти в изпитването, за да оценят както безопасността на техниката, така и нейната ефикасност при сваляне на рак. Ранните резултати за безопасност ще бъдат представени следващия месец на среща на Американското дружество по хематология в Орландо, Флорида, се казва в изявлението на университета.
"Ще искаме повече пациенти и по-дълго проследяване, за да се обадим наистина, че употребата на CRISPR е безопасна. Но данните със сигурност са обнадеждаващи", казва д-р Мишел Саделайн, имунолог от Мемориалния център за рак на Кеттеринг Слоун в Ню Йорк, каза пред NPR. "Засега, толкова добър - но все още рано."
Проучването е финансирано отчасти от биотехнологичната компания Tmunity Therapeutics. Някои от авторите на изследването и университета в Пенсилвания имат финансов дял в тази компания, предаде АП.
