В неделя (4 февруари) изпълнителният директор на биомедицинския стартъп Арън Трайвик се инжектира с непроверено лечение на херпес пред публика на живо.
И - понеже е 2018 - Traywick предаде цялата работа във Facebook, разбира се.
Трайвик обяви само експериментирането пред BuzzFeed като опит за увеличаване на научната прозрачност и придвижване на науката напред, но биомедицинските експерти казват, че това да действа като човешко морско свинче не прави нищо подобно. Експериментът с един предмет не може да покаже, че лечението работи и със сигурност не може да се окаже безопасно, заяви д-р Уилям Шафнер, специалист по инфекциозни болести в Медицински център на университета Вандербилт, който отбеляза, че не може да коментира Експериментът на Traywick специално.
„Медицинската наука, както се казва, е затрупана с индивидуални експерименти и малки случаи, които първоначално изглеждаха много оптимистично настроени, но впоследствие се оказаха невалидни“, заяви Шаффнер пред Live Science.
Самостоятелно експериментиране
Traywick е изпълнителен директор на Ascendance Biomedical, малък стартъп, който миналата година организира жива демонстрация на предполагаемо лечение на генна терапия срещу ХИВ. Генните терапии са лечение, което има за цел да промени ДНК на индивида, за да произведе лечението вътре в собствените клетки на човека. Вместо да се произвежда и инжектира терапевтичен протеин, например, идеята е да се промени генома на човек, така че той сам да произвежда този протеин, вероятно за дългия разстояние.
Тестът за доброволци в теста за ХИВ, биохакер на име Тристан Робъртс, който има ХИВ, съобщава един месец след инжектирането, че след теста вирусният му товар е нараснал, а не е паднал. Броят му на определена клетка, бореща се с инфекция, известна като CD4 клетки, леко се е повишил, но - илюстрирайки трудностите при извличането на полезна информация от експерименти с човек - това може да е, защото през тази седмица той имаше лека треска, пише Робъртс на Medium.
Не след дълго инжектирането на Робертс на живо от терапията с ХИВ "направи си сам", Администрацията по храните и лекарствата (FDA) издаде предупреждение срещу използването на непроверени генни терапии. Клиничните изследвания на тези терапии, като всяко ново лекарство или ваксина, изискват ново разследващо приложение на лекарството, според предупреждението на агенцията. Продажбата или тестването на хора на всяка терапия без това приложение е незаконно.
Трейвик и Робъртс обаче заобиколиха това изискване чрез само експериментиране, което FDA досега не е преследвано. (Обещанието на компанията да раздаде своите експериментални съединения на всеки, който ги иска, може да попадне в по-голяма степен на закона, каза Пати Зетлер, бивш главен съветник на FDA, пред BuzzFeed News.)
В демонстрацията на Traywick пред жива публика на конференцията BdyHax в Остин, Тексас, в неделя, той се сравни с Jonas Salk, изобретател на ваксината срещу полиомиелит, и Луи Пастьор, който разработи ваксината срещу бяс.
Shortcuts
Пастьор, който е работил в края на 1800 г., преди да се овладее съвременната медицинска етика, е използвал експериментална ваксина срещу бяс върху момче, което е било ухапано от бясна куче, макар че само след като ваксината е била тествана върху животни и само след голямо колебание относно риск, според „Кой отива на първо място? Историята на самоекспериментирането в медицината“ (University of California Press, 1998). Накрая Пастьор се съгласи да даде ваксината, като се има предвид, че няма друго лечение и че момчето вероятно ще умре до дни без нея.
(Момчето оцелява. Пастьор продължава да провежда човешки изпитвания на ваксината, което е било ефективно, но предизвика фатални реакции у няколко участници в проучванията му. Според „Кой отива на първо място“ той е бил критикуван през по-голямата част от живота си за преминаване в тестването на хора твърде бързо.)
Солк се съгласи да бъде тествана полиомиелитната ваксина върху него и семейството му преди полеви изпитвания през 50-те години на миналия век, според документ от 2012 г. в Texas Heart Institute Journal, но ваксината вече беше подложена на тестове върху животни. Лечението с инжектиран Traywick не е тествано при животни.
"Фактът, че някой стои на сцената, който си инжектира нещо, вече ме притеснява", каза д-р Пол Офит, експерт по ваксини в детската болница на Филаделфия, който помогна за изобретяването на ваксината срещу ротовирус. Разработката на ваксината срещу ротовирус отне 26 години, Offit каза: 10 години за основни изследвания и още 16 за разработване на безопасна и ефективна версия на ваксината за хората.
"Ако искате нещо да бъде продукт, трябва да покажете всяка стъпка от пътя, че сте следвали добрите практики", каза Офит пред Live Science.
„Добри практики“ за нова терапия или ваксина означава предклинична работа (която включва експерименти с животни) и трябва да бъде документирана, за да може FDA да предостави този замислен разследващ лиценз за ново лекарство. След това, каза Schaffner, разработчикът може да премине към клинични изпитвания фаза I на малки групи хора, които са предназначени предимно за да се гарантира, че новото лекарство е безопасно. Следват фаза II изпитвания, които изследват както ефективността, така и безопасността.
И накрая, изпитванията на фаза III използват златни стандартни методи, за да покажат, че лекарството наистина работи и колко добре: те са мащабни и двойно слепи, каза Шафнер, така че нито пациентът, нито изследователите да знаят кой получава реалното лечение срещу плацебо. По време на целия процес независим експертен комитет, известен като "Комитет за наблюдение на данните и безопасността", преглежда изследванията, за да гарантира, че експериментите се извършват правилно и безопасно, каза Шафнер. Понастоящем Шафнър работи в две такива комисии.
Не е ясно как FDA ще реагира на хакерския манталитет на Ascendance, макар че „те не харесват шоуменството“, каза Офит. Но истинската опасност за компании като Ascendance може да бъде присъщият риск от това, което правят. През 1999 г. тийнейджър на име Джеси Гелсингер се присъединява към клинично изпитване на генна терапия, предназначена да лекува генетичното му чернодробно заболяване. Вместо това терапията предизвиква основен имунен отговор, който убива Гелсингер в рамките на дни.
При всяко ново лечение с лекарства ще има странични ефекти и нежелани събития, каза Шафнер. Генната терапия, която е научно и клинично нова, едва ли ще бъде изключение.
„Това е област, в която искате да бъдете двойно предпазливи, тъй като досега не сме се премествали в тази зона“, каза той.
FDA одобри първите си генни терапии едва миналата година.
