Националните здравни институти на САЩ (NIH) искат да лекуват ХИВ и сърповидно-клетъчна болест с генни терапии и ще инвестират 100 милиона долара през следващите четири години за постигането на тази цел, съобщи агенцията днес (23 октомври).
За тези усилия NIH ще си партнира с Фондацията за Бил и Мелинда Гейтс, която също ще инвестира 100 милиона долара.
От критично значение партньорството има за цел да направи терапиите достъпни и достъпни за хората по света, особено в развиващите се страни, където тежестта на тези заболявания е най-голяма.
„Това е много смела цел, но решихме да станем големи“, заяви д-р Франсис Колинс, директор на NIH, на пресконференция днес.
Усилието цели терапиите да са готови за тестване в клинични изпитвания в САЩ и Субсахарска Африка в рамките на следващите седем до 10 години.
По-голямата част от 38 милиона души с ХИВ живеят в развиващите се страни, като две трети живеят в Субсахарска Африка. При сърповидно-клетъчната болест по-голямата част от случаите се срещат и в Субсахарска Африка.
НЗИ се опитва да намери лек срещу ХИВ от десетилетия и десетилетия ", каза д-р Антъни Фочи, директор на Националния институт по алергия и инфекциозни заболявания. Въпреки че съвременните лечения с антиретровирусна терапия (АРТ) са ефективни за потискане на вируса в организма, те не са лек и трябва да се приемат всеки ден. Нещо повече, има милиони хора с ХИВ, които нямат достъп до лечение с АРТ.
Въпреки че учените работят за разработване на генетично лекувани срещу ХИВ, тези подходи често са скъпи и биха били трудни за прилагане в голям мащаб, каза Фаучи. Например, някои от тези терапии изваждат клетки от тялото на пациента и след това отново ги вливат, скъпа и отнемаща време интервенция.
Поради тази причина новото сътрудничество ще се съсредоточи върху разработването на лекарства, които използват „in vivo“ подходи, което означава, че те се случват вътре в тялото, каза Фаучи. Един пример за това може да бъде премахване на гена за CCR5 рецептора, който ХИВ използва, за да влезе в клетките. Друга идея е да се изсече ХИВ „провирусната“ ДНК, която се е копирала в човешкия геном и дебне в тялото дори след години лечение.
По същия начин при сърповидно-клетъчната болест целта би била да се разработи in vivo терапия, която да възстанови генетичната мутация, която причинява болестта. Това ще изисква система за доставяне на базата на ген, която би могла селективно да бъде насочена към мутацията.
"Преодоляването на тези болести ще отнеме ново мислене и дългосрочен ангажимент. Много се радвам, че днес беше обявено иновативното сътрудничество, което има шанс да помогне за справяне с две от най-големите предизвикателства в областта на общественото здраве в Африка", Матшидисо Ребека Моети, Световното здравеопазване В изявление се казва регионалният директор на Организацията за Африка.
Все пак ще е необходимо много работа, за да се гарантира, че тези терапии са безопасни и ефективни.
"Много ясно е, че имаме начини да извървим. Ето защо това е 10-годишно усилие да се опита да поемем това обещание и да го превърнем в реалност", каза Колинс.
По-рано тази година администрацията на Тръмп обяви план за прекратяване на ХИВ епидемията в САЩ след 10 години.
